肺动脉高压总的治疗目标是改善患者的生活质量，提高生存率。为达到治疗目标，最重要的是病因治疗。先天性心脏病合并肺动脉高压的病因从根本上讲，是由于先天存在的心内缺损，所以治疗原发病，尽早手术修补缺损是彻底纠正肺动脉高压的重要手段。但是肺动脉高压可发生于先天性心脏病演变过程的各个阶段，并且肺血管病变的程度是临床过程和外科治疗可行性的重要决定因素，晚期严重的肺血管病变是不可逆的，在外科矫治术后仍会进展，危及生命。因此，积极寻求有效途径，减缓或改善高肺血流所致肺血管结构重建和肺动脉高压的形成，对于先天性心脏病患者手术的成功及其预后的改善甚为重要。目前肺动脉高压的内科治疗主要包括以下几方面：
（一）一般治疗
1．积极治疗原发病，尽早手术
2．吸氧
吸氧可以减轻肺血管痉挛，降低肺血管阻力，而对体循环影响不大。一般来讲，给氧时间越长越好，但是常时间吸入高浓度氧会导致肺损伤。因此，吸氧一般用于治疗急性肺动脉高压和低氧血症。
3．机械通气
在临床上，酸中毒会导致肺血管强烈收缩，加重肺动脉高压。过度机械通气可纠正酸中毒，降低肺血管阻力和肺动脉压力。但是机械通气仅在短期内用于急性肺动脉高压的治疗，如果使用不当会导致气压伤和氧中毒等。
（二）药物治疗
目前治疗肺动脉高压的药物主要是血管扩张剂。自20世纪40年代发现静脉使用妥拉苏林能够同时降低体、肺循环压力以来，血管扩张剂得到了广泛的应用。从20世纪80年代的钙通道阻滞剂和前列环素到90年代以NO为代表的选择性肺血管扩张剂的研究为肺动脉高压的治疗开拓了新的途径。
1．肾上腺素受体阻滞剂
妥拉苏林作为非选择性a肾上腺素受体阻滞剂，能够扩张肺血管，从而降低肺动脉压力。但是它在降低肺动脉压力的同时也使体循环血压明显下降，而且当血容量不足时，可使心室充盈压下降，心排出量降低，并且妥拉苏林作用时间短暂，需长时间维持静点。
2．钙通道阻滞剂
研究表明，不同的钙通道阻滞剂对心脏和血管具有不同的作用强度和选择性。硝苯吡啶（心痛定）为主要作用于血管平滑肌的钙通道阻滞剂，对外周血管和肺血管都具有较强的扩张作用，可使先天性心脏病患者肺血管阻力及肺动脉压力下降。此外，体外实验表明，钙通道阻滞剂可以抑制各种生长因子（如碱性成纤维细胞生长因子和PDGF等）的促血管平滑肌细胞增殖作用，提示钙通道阻滞剂可能对肺血管结构重建具有间接抑制作用，但是目前尚无长期应用钙通道阻滞剂缓解肺血管重建的报道。钙通道阻滞剂具有负性肌力作用，多数先天性心脏病患儿不能长时间耐受，这限制了其在临床的应用。
3．磷酸二酯酶（phosphodiesterase, PDE）抑制剂
氨力农是特异性PDE III的抑制剂，通过阻止cAMP的降解，使血管平滑肌细胞内cAMP含量增加，从而减少了肌浆网钙离子的释放，使血管平滑肌舒张。研究发现，氨力农具有选择性扩张肺血管的作用，这种作用取决于患者的肺动脉压力和肺血管阻力的大小。对于左向右分流型先天性心脏病合并肺动脉高压的患者，氨力农具有显著的选择性扩张肺血管的作用。此外，氨力农还具有正性肌力和改善心室舒张的功能。
特异性PDE V抑制剂，通过使胞浆中cGMP水平升高，可以舒张血管，抑制平滑肌细胞增殖。有实验报道，应用特异性PDE V抑制剂可以缓解大鼠肺血管结构重建和肺动脉高压的形成，而对于体循环压力无明显影响。目前此药尚未用于临床。
4．ETA受体拮抗剂
BQ-123是最早应用于肺动脉高压的选择性ETA受体拮抗剂，它可以缓解大鼠肺血管结构重建和肺动脉高压的形成。但是BQ-123不能口服，而且半衰期短，需持续静脉点滴，限制了其应用。最近发现其它几种可以口服、每天只需一次的ETA受体拮抗剂也同样具有抑制肺动脉高压形成的作用。Prendergast等观察了3例先天性心脏病术后合并肺动脉高压的婴儿对静脉持续点滴BQ-123的反应，结果发现，BQ-123静点可以降低肺动脉压力，改善肺血流动力学指标，但是同时也使体动脉压力和动脉血氧饱和度降低。因此，对于ETA的临床应用尚需大样本研究。
5．ACEI和AT受体拮抗剂
ACEI通过抑制血管紧张素转化酶，减少AT-II的生成，产生舒张血管和抑制血管平滑肌细胞增殖的作用。AT受体拮抗剂通过抑制AT-II作用的发挥具有与ACEI相似的作用。ACEI不仅能够使肺动脉压力下降，而且还可以缓解肺血管结构重建的形成，这已为众多学者所公认，并已在临床广泛应用。但是，ACEI对不同患者效果不同，如应用不当反而会加重病情。综合Webster等的研究结果，①在左向右分流型先天性心脏病早期，肺血管阻力无明显增高而又伴随心力衰竭时，应用ACEI最合适。因为ACEI对肺血管的舒张作用远远小于体循环，此时使用ACEI可以降低异常增高的体循环阻力而不改变肺循环阻力，从而减少左向右分流量，减缓肺动脉高压的形成。②当仅有肺动脉高压而无心力衰竭时，则不宜使用ACEI。此时肺循环阻力高，但体循环阻力不高，ACEI不仅不能减少左向右分流量和改善血流动力学，而且可能会使病情恶化。③当左向右分流型先天性心脏病发展到梗阻性肺动脉高压阶段，则更不宜使用ACEI。此时ACEI会导致右向左分流增加，血氧饱和度降低，加重缺氧。
5．前列腺素类药物
临床资料显示，PGE1能够使先天性心脏病合并肺动脉高压患者术前的血流动力学指标明显改善，在术前和术后降低患者肺动脉压力。但是，PGE1为非选择性血管扩张剂，在降低肺动脉压力的同时，使体循环压力明显下降，这极大地限制了其临床应用。
近几年，PGI2及其类似物开始应用于临床治疗肺动脉高压，并且显示了较好的应用前景。Rosenzweig等报道了20例先天性心脏病术前或术后合并肺动脉高压的患者，以常规治疗无效，加用PGI2长期治疗，结果患者生存质量和血流动力学指标明显改善，肺动脉平均压降低21％，大多数没有发生艾森曼格综合症，这提示PGI2除了有血管扩张的作用以外，可能还具有抑制增殖的作用，长期应用PGI2可能会缓解肺血管结构病变，改善患者生存质量。PGI2半衰期很短，并且价格昂贵，这使其长期应用较为困难。新近发现雾化吸入PGI2具有高选择性的肺循环扩张作用，并且应用方便，可能会成为今后肺动脉高压治疗领域的一个热点。
